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2025年6月6日至8日，2025国际
医脉通：
近年来，关于免疫性血小板减少症（ITP）的致病机制研究取得了显著进展，尤其明确了B细胞和T细胞缺陷在ITP发生发展过程中的关键作用，请您谈一谈这些新进展对未来ITP临床治疗策略的影响？
John W. Semple教授：
目前，大多数针对ITP的II期和III期临床试验均基于对疾病致病机制的靶向干预。不同作用机制的治疗策略如下：BTK抑制剂通过靶向巨噬细胞和B细胞发挥作用，既能减少血小板自身抗体的生成，从而间接降低血小板被巨噬细胞吞噬的风险。Syk抑制剂则通过靶向巨噬细胞，抑制其对血小板的吞噬作用。B细胞疗法主要针对B细胞，通过清除B细胞功能来减少自身抗体的产生。此外，补体抑制剂正在探索其潜在作用，旨在阻断补体系统对血小板的破坏，但疗效仍需验证。血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）的研发是基于对ITP患者存在血小板生成不足这一病理生理学机制的深入理解。因此，这些治疗方案的开发均是由其背后的病理生理学机制所驱动。
医脉通：
您在研究中发现了许多打破ITP固有认知的新理念，也逐渐获得了广泛认可，尤其是“ITP悖论：出血与血栓并存”，请您谈一谈对于ITP患者出血与血栓双重风险问题，临床治疗过程中需要关注哪些方面？
John W. Semple教授：
在临床实践中，医生通常首先关注患者出血倾向的管理。年轻患者更容易出现出血症状，而血栓事件则多见于老年患者。目前，血栓事件的具体成因尚未完全明确，但可能与患者年龄等因素相关。此外，某些治疗措施，例如脾切除术，可能会增加患者发生深静脉血栓的风险。还有观点认为，ITP本身可能因残存的过度活化血小板而诱发血栓形成。因此，多数患者最初接受治疗的主要目的是控制出血症状。然而，当老年患者出现血栓事件时，也需要针对血栓性疾病进行相应的治疗。总体而言，控制出血风险仍然是治疗的首要关注点。
医脉通：
您和您团队一直专注于ITP致病机制及新治疗方案的探索，请您谈一谈最近有哪些研究正在开展，有哪些具有潜在价值的新治疗方案值得探索？
John W. Semple教授：
我们团队长期致力于研究ITP患者的T细胞活化机制。目前，我们团队正聚焦于该疾病致病机制的几个关键环节。首先，血小板不仅是一种参与止血的细胞，还具有免疫细胞的特性，其类免疫功能可能在ITP的发病过程中发挥重要作用。因此，我们深入研究血小板如何向T细胞呈递自身抗原，以及如何驱动B细胞产生自身抗体。探究血小板作为免疫细胞的功能及其对免疫反应的调控机制，已成为我们实验室的核心研究方向之一。
John W. Semple 教授
隆德大学血小板免疫组组长 生物医学科学家
加拿大多伦多大学药理学、医学和检验医学及病理生物学系教授
多伦多大学药理学、医学和检验医学及病理生物学系研究生部正式成员
瑞典Flyingeby森普尔科学实验室首席科学官
加拿大多伦多圣迈克尔医院基南生物医学科学研究中心助理科学家（2016-2020年）。多伦多血小板免疫生物学小组（TPIG）主任，
国际输血协会 ISBT Award获得者
美国血库协会Tibor Greenwalt纪念奖获得者和讲师
诺贝尔生理学/医学奖特邀提名人
多个血液学、肿瘤学、免疫学、医学期刊的审稿人
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